{"id":1562,"date":"2025-03-12T11:31:49","date_gmt":"2025-03-12T10:31:49","guid":{"rendered":"https:\/\/remeds.org\/?p=1562"},"modified":"2025-05-20T23:55:36","modified_gmt":"2025-05-20T21:55:36","slug":"recruitment-starts-for-hero-crispr-cas13-clinical-trial-for-mds","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/remeds.org\/da\/2025\/03\/12\/recruitment-starts-for-hero-crispr-cas13-clinical-trial-for-mds\/","title":{"rendered":"Rekruttering starter til HERO: CRISPR cas13-klinisk fors\u00f8g med MDS"},"content":{"rendered":"

Om teknologien<\/a><\/p>\n\n\n\n

Oversigt over fors\u00f8g<\/strong> <\/p>\n\n\n\n

HERO-fors\u00f8get involverer en enkelt injektion af HG204 via intracerebroventrikul\u00e6r levering, der administrerer behandlingen direkte i hjernen. Rekrutteringen til fors\u00f8get begyndte i oktober 2024, og m\u00e5let er at rekruttere seks mandlige deltagere i alderen 2 til 18 \u00e5r, som har en bekr\u00e6ftet diagnose af MECP2 Duplication Syndrome. Hver deltager vil deltage i et 60-ugers fors\u00f8g, der best\u00e5r af en 8-ugers screeningsperiode, behandlingsadministration og en 52-ugers opf\u00f8lgningsfase. De prim\u00e6re m\u00e5l er at overv\u00e5ge bivirkninger og vurdere udviklingsm\u00e6ssige fremskridt efter behandlingen. I \u00f8jeblikket udf\u00f8res fors\u00f8get p\u00e5 Peking University Hospital i Beijing, Kina. Yderligere patienttilmelding i Kina vil afh\u00e6nge af resultaterne af de f\u00f8rste patienter, der behandles i unders\u00f8gelsen. <\/p>\n\n\n\n

For mere detaljeret information inviterer vi dig til at l\u00e6se studieprotokollen.<\/p>\n\n\n\n

Til unders\u00f8gelsesprotokollen<\/a><\/p>\n\n\n\n

F\u00f8rste patient doseret og forel\u00f8bige resultater<\/strong> <\/p>\n\n\n\n

I november meddelte HuidaGene, at HG204 var blevet administreret med succes til den f\u00f8rste patient. Seks uger efter injektionen viste patienten ingen v\u00e6sentlige bivirkninger, og der blev observeret forel\u00f8bige tegn p\u00e5 effektivitet. I l\u00f8bet af de kommende uger vil patienten blive n\u00f8je overv\u00e5get for yderligere at evaluere behandlingens sikkerhed og effektivitet. <\/p>\n\n\n\n

N\u00e6ste skridt og m\u00e5l<\/strong> <\/p>\n\n\n\n

HuidaGene har gjort betydelige fremskridt med hensyn til godkendelser fra myndighederne og har opn\u00e5et to vigtige FDA-betegnelser: Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) og Orphan Drug Designation (ODD) for HG204 til behandling af MECP2-duplikationssyndrom. Mens HERO gennemf\u00f8res i Kina, har biotekvirksomheden ogs\u00e5 indledt dr\u00f8ftelser med FDA og EMA for at unders\u00f8ge mulighederne for yderligere studier i USA og Europa. <\/p>\n\n\n\n

Publiceret forskning<\/strong> <\/p>\n\n\n\n

I mellemtiden offentliggjorde HuidaGene detaljer om pr\u00e6kliniske eksperimentelle fund vedr\u00f8rende CRISPR-Cas13-teknologien, herunder HG204, i Nature Neuroscience. Unders\u00f8gelserne viste, at HG204 effektivt reducerer MECP2-mRNA-niveauer, lindrer sygdomssymptomer og forl\u00e6nger levetiden i mus- og ikke-menneskelige primatmodeller uden at for\u00e5rsage bivirkninger. Disse resultater styrker tilliden til det igangv\u00e6rende kliniske fors\u00f8g og HG204's potentiale som en terapeutisk mulighed for MDS.<\/p>\n\n\n\n

Til udgivelsen<\/a><\/p>\n\n\n\n

HERO-klinisk fors\u00f8g er et vigtigt skridt i jagten p\u00e5 en behandling af MECP2-duplikationssyndrom. Kombinationen af banebrydende CRISPR Cas13-teknologi og lovende forel\u00f8bige resultater giver h\u00e5b til patienter og familier, der er ramt af dette syndrom. I de kommende m\u00e5neder vil fortsat overv\u00e5gning og forskning v\u00e6re afg\u00f8rende for fuldt ud at fastsl\u00e5 sikkerheden og effektiviteten af HG204 til behandling af MDS. <\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Det kliniske HERO-fors\u00f8g er et banebrydende studie, der evaluerer HG204, en ny CRISPR Cas13 RNA-redigeringsterapi, til MECP2 Duplication Syndrome (MDS). Fors\u00f8get, der er sponsoreret af HuidaGene, markerer et vigtigt skridt i jagten p\u00e5 en behandling af MDS. I november 2024 fik den f\u00f8rste patient HG204 med succes, hvilket giver fornyet h\u00e5b til MDS-samfundet. <\/p>","protected":false},"author":73,"featured_media":1571,"comment_status":"open","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_jf_save_progress":"","footnotes":""},"categories":[12,9],"tags":[],"class_list":["post-1562","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-crispr","category-research"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/da\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1562","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/da\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/da\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/da\/wp-json\/wp\/v2\/users\/73"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/da\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=1562"}],"version-history":[{"count":1,"href":"https:\/\/remeds.org\/da\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1562\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":1563,"href":"https:\/\/remeds.org\/da\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1562\/revisions\/1563"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/da\/wp-json\/wp\/v2\/media\/1571"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/da\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=1562"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/da\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=1562"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/da\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=1562"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}