{"id":1404,"date":"2023-12-16T17:30:00","date_gmt":"2023-12-16T16:30:00","guid":{"rendered":"https:\/\/remeds.org\/?p=1404"},"modified":"2025-02-06T18:04:25","modified_gmt":"2025-02-06T17:04:25","slug":"huidagene-a-promising-crispr-cas13-technology-from-shanghai-china","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/remeds.org\/da\/2023\/12\/16\/huidagene-a-promising-crispr-cas13-technology-from-shanghai-china\/","title":{"rendered":"Huidagene: En lovende CRISPR-CAS13-teknologi fra Shanghai (Kina)"},"content":{"rendered":"<p>Huidagene Therapeutics er en bioteknologisk virksomhed med base i Shanghai og New Jersey, som fokuserer p\u00e5 at opdage, konstruere og udvikle nye CRISPR-baserede l\u00e6gemidler. Virksomheden fokuserer p\u00e5 muskul\u00e6re, oftalmiske og neurologiske lidelser.<\/p>\n\n\n\n<p>Huidagene har udviklet HG204, en adeno-associeret viral (AAV) vektor, der leverer et nyt CRISPR-Cas13-kompleks til celler. Designet til MECP2-duplikationssyndrom,&nbsp;<strong>HG204 har til form\u00e5l at regulere overproduktionen af MeCP2-proteinniveauer ved at inducere nedbrydningen af overudtrykt MECP2-RNA.<\/strong>&nbsp;Dette innovative l\u00e6gemiddelkandidat har potentiale til at helbrede MDS gennem en enkelt administration.<\/p>\n\n\n\n<p>Vores organisation har haft frugtbare dr\u00f8ftelser med Huidagenes ledere for at l\u00e6re mere om denne innovative teknologi og hvad den betyder for fremtiden.&nbsp;<strong>Pr\u00e6kliniske studier med HG204 i en humaniseret MDS-musemodel viste en signifikant reduktion af MeCP2-protein og en reversering af symptomerne.<\/strong>&nbsp;Selvom disse resultater er opmuntrende, er dette ogs\u00e5 det andet bevis p\u00e5, at MDS-symptomer kan vendes efter regulering af MECP2-proteinniveauer (som tidligere p\u00e5vist ved administration af ASO af prof. H. Zoghbi &amp; Team).<\/p>\n\n\n\n<p><strong>Huidagene er i gang med at afslutte pr\u00e6kliniske studier med HG204 og forbereder sig p\u00e5 et klinisk fors\u00f8g med patienter i Kina, der er planlagt til at begynde i midten af 2024.&nbsp;<\/strong>Hvis denne fors\u00f8gsperiode bliver en succes, planl\u00e6gger Huidagene at gennemf\u00f8re kliniske fors\u00f8g i andre lande, s\u00e5som USA og Europa, i 2025-2026.<\/p>\n\n\n\n<p><br>Den 31. oktober tildelte FDA (Food and Drug Administration, den amerikanske sundhedsmyndighed) HG204 betegnelsen sj\u00e6lden p\u00e6diatrisk sygdom og l\u00e6gemiddel til sj\u00e6ldne sygdomme.\nDenne reguleringsm\u00e6ssige betegnelse er et f\u00f8rste skridt mod en klinisk afpr\u00f8vning uden for Kina og skal muligg\u00f8re en hurtigere gennemgang af dossieret ved registrering af l\u00e6gemidlet.\nSelv om nyheden var helt uventet, bringer den yderligere h\u00e5b til samfundet.<\/p>\n\n\n\n<p>Vores team vil holde kontakten med Huidagene og holde vores f\u00e6llesskab opdateret om enhver ny udvikling.<\/p>\n\n\n\n<figure class=\"wp-block-image\"><img decoding=\"async\" src=\"https:\/\/dupmecp2.eu\/wp-content\/uploads\/2023\/12\/Huidagene_Pipeline_2023_white-edited.png\" alt=\"\" class=\"wp-image-22144\"\/><\/figure>\n\n\n\n<p><a href=\"https:\/\/www.huidagene.com\/new\/news\/48\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Til pressemeddelelse<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Huidagene Therapeutics is a biotechnology company based in Shanghai and New Jersey, focusing on discovering, engineering, and developing novel CRISPR-based medicines. The company focuses on muscular, ophthalmic and neurological disorders. Huidagene has developed HG204, an adeno-associated viral (AAV) vector delivering a novel CRISPR-Cas13 complex into cells. Designed for MECP2 duplication syndrome,&nbsp;HG204 aims to regulate the [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":73,"featured_media":1429,"comment_status":"open","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_jf_save_progress":"","footnotes":""},"categories":[12,10,9],"tags":[],"class_list":["post-1404","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-crispr","category-cure","category-research"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/da\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1404","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/da\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/da\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/da\/wp-json\/wp\/v2\/users\/73"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/da\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=1404"}],"version-history":[{"count":1,"href":"https:\/\/remeds.org\/da\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1404\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":1405,"href":"https:\/\/remeds.org\/da\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1404\/revisions\/1405"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/da\/wp-json\/wp\/v2\/media\/1429"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/da\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=1404"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/da\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=1404"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/da\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=1404"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}